Биомедицина будущего: гены и стволовые клетки

Человек состоит из отдельных клеток. Все организмы на Земле состоят из клеток — либо из одной, либо из нескольких. Внутри каждой клетки есть ядро. В ядре содержатся такие «червяки», которые называются хромосомами. Хромосома — это комплекс, состоящий из дезоксирибонуклеиновой кислоты, ДНК, и различных белков. А ДНК, в свою очередь, очень длинная (в клетке человека ее находится полтора метра) химическая молекула, состоящая из отдельных оснований. А порядок этих оснований, собственно, и составляет генетический код.

Сегодня мы умеем брать и разрезать генетический текст так, как нам удобно, с помощью генно-инженерных ножниц. Если мы вырежем нормальный фрагмент текста, то впоследствии сможем перенести его в другую молекулу, туда, где этот генетический текст был неправильный. После этого молекулу с исправленной ДНК мы можем ввести в вектор, например в вирус. Все, что мы в него встроим, он потащит в клетки, соответственно, он войдет в клетку, после войдет в ядро, доставит генетическую информацию, эта новая генетическая информация так или иначе смешается с прошлой генетической информацией. Если она была неправильная, то она ее исправит, и клетка будет использовать новый ген. Вирусы могут доставляться человеку как укол или, как вы заражаетесь аденовирусом, аэрозольно, через нос. А бывает другой вид генной терапии, когда мы можем взять клетки из организма, каким-то образом ими манипулировать, потом доставить ген в культуру этих клеток и после этого трансплантировать их обратно в организм. Кроме вирусов существуют другие, невирусные формы доставки. Но в любом случае бояться вирусов не надо. Вирусы сегодня в качестве вектора для генной терапии используются очень широко во всем мире.

Рыночный потенциал технологии репрограммирования в 2013 году оценивался около 200 млн долларов, если весь рынок — 600 млн. И как ожидают эксперты по внедрению и освоению технологий репрограммирования, в 2015–2016 годах это составит треть от общего рынка использования клеточных технологий в практике. The Gurdian в этом году назвал следующей революцией в человеческой биологии, причем она уже началась, органоиды. Это фантастика, потому что можно взять у каждого из мочки уха фибробласты, клетки кожи, вырастить их, репрограммировать и потом дифференцировать нейросферы. А ученые из Австрии пошли дальше: стали культивировать их в биореакторе, и оказалось, что через некоторое время возникает аналог мозга человека.