Технология редактирования генома CRISPR/Cas9

Имеется огромная область изучения CRISPR-системы с микробиологической точки зрения, у бактерий имеется огромное количество интереснейших аспектов. Например, оказалось, что это пример эволюции по Ламарку — типичное наследование приобретенных признаков, то есть Лысенко оказался отчасти прав.

Существуют три основных направления применения технологии редактирования ДНК, о которых я знаю и над которыми непосредственно работают многие лаборатории. Это генная терапия, то есть вы вырезаете плохой ген и на его место вставляете хороший — это может быть не весь ген, а лишь небольшой участок. Это синтетическая биология — огромная область, которая занимается тем, что модифицирует геном — в основном бактерий или дрожжей — таким образом, чтобы они начинали синтезировать вещество, которое до этого никто не мог синтезировать. До CRISPR это была традиционная генная инженерия, а теперь это все можно делать в клетке. И третий очень важный элемент — это создание животных моделей человеческих болезней.

Мой любимый пример генетической болезни — это гемофилия в королевских родах Европы. Ученый русского происхождения Евгений Рогаев недавно определил, в чем состояла мутация. Мутация была в сперме у отца королевы Виктории, причем он зачал ее в достаточно серьезном возрасте — ему было 50 лет, а у мужчин накапливается мутация в сперме, и из-за этого королева Виктория получила X-хромосому от папы, в которой была мутация, но Рогаев смог из трех миллиардов звеньев найти конкретно то место, где была эта мутация. Он изучал останки царской семьи, и по костям он мог восстановить участки ДНК, которые там были, и обнаружил, что не только Алексей нес этот ген гемофилии, но и Анастасия тоже, остальные девочки были чистыми. Таким образом, королева Виктория первой получила этот ген от отца, ее дочь Алиса также получила этот ген, а затем этот ген получила внучка Виктории Александра Федоровна, она передала это Алексею.